Das Medikament Zolgensma von Novartis | Bildquelle: AP

Zolgensma Wie das teuerste Medikament entstand

Stand: 19.05.2020 20:06 Uhr

Die EU-Kommission hat mit Zolgensma das teuerste Medikament der Welt zugelassen. Entstanden in gemeinnützigen Forschungslaboren, verdienten Finanzinvestoren viel Geld damit.

Von Markus Grill, NDR/WDR und Antonius Kempmann, NDR

Es geht um das Medikament Zolgensma. Sein Wirkstoff hilft Kindern, die an Spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden. Die Krankheit ist selten und führt unbehandelt meist innerhalb weniger Jahre zum Tod. Zwar gibt es seit drei Jahren ein gut wirksames Präparat gegen die Krankheit, doch Zolgensma verspricht besser zu sein. Der therapeutische Nutzen ist womöglich größer und man muss es nur einmal geben statt immer wieder.

Nach den USA hat nun auch die Europäische Union das Medikament zugelassen. In den USA kostet Zolgensma 2,1 Millionen Dollar und ist damit das teuerste Medikament der Welt. Wie viel es in Deutschland kosten wird, ist noch nicht bekannt. Klar ist, dass die gesetzlichen Krankenkassen es am Ende bezahlen müssen. Wahrscheinlich wird es ein Millionenbetrag sein. Dabei nahm das Medikament seinen Ursprung in gemeinnützigen und spendenfinanzierten Laboren in den USA und Frankreich. WDR und NDR gingen der Genese des teuersten Medikamentes der Welt nach.

 Spenden und öffentliche Gelder

Im Zentrum stehen die Eltern von Sophia Gaynor. Das Mädchen wurde 2009 bei New York geboren und litt seit der Geburt an SMA Typ 1, der schwersten Form der Spinalen Muskelatrophie. Sophias Eltern informierten sich im Internet, wie sie ihre Tochter retten könnten, wo die vielversprechendste Forschung stattfindet und stießen dabei auf den Mediziner Brian Kasper, der sich am Kinderkrankenhaus "Nationswide Children Hospital" (NCH) im US-Bundesstaat Ohio mit SMA befasste.

Um die Forschung Kaspers am Kinderkrankenhaus finanzieren zu können, gründeten die Eltern von Sophia Gaynor eine Stiftung und sammelten Geld - in den folgenden zwei Jahren 2,3 Millionen Dollar. Weitere Spenden und öffentliche Gelder von staatlichen Forschungseinrichtungen kamen hinzu.

Die Labor- und Tierstudien für das neue Medikament waren schließlich so erfolgversprechend, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA im September 2013 die erste Studie an Babies bis zum Alter von neun Monaten genehmigte. Das Kinderkrankenhaus selbst teilte damals mit: Die Stiftung der Gaynors "ist der Hauptfinanzier dieser Forschung".

Rechte an Finanzinvestoren verkauft

Nur einen Monat später übertrug das Krankenhaus aber die Rechte an dem künftigen Medikament Zolgensma an eine von Finanzinvestoren gegründete Firma namens AveXis. Dafür erhielt das Kinderkrankenhaus Aktien, die es im Jahr 2017 für 36 Millionen Dollar verkaufte. Die Firma wiederum holte Kasper als "Berater" an Bord und finanzierte eine weitere Studie mit 21 Kindern.

Durch weitere Lizenzverträge sicherte sich Avexis den Zugriff auf Patente, die sie für die Entwicklung und Vermarktung von Zolgensma benötigte. Neben Verträgen mit zwei kommerziellen Forschungslaboren in den USA erwarb Avexis auch die Lizenz für ein Patent an einem weiteren wichtigen Baustein für die Forschung von einem ebenfalls spendenfinanzierten und gemeinnützigen Labor in Frankreich. Dieser Vertrag zwischen dem französischen Labor Genethon und AveXis liegt WDR und NDR in ungeschwärzter Form vor und zeigt, dass Avexis für die Forschungsergebnisse von Genethon vier Millionen US-Dollar zahlte - plus weitere Zahlungen bei Erreichen bestimmter Meilensteinen wie der Marktzulassung oder spezieller Umsatzziele.

Wie viel Avexis selbst für die Entwicklung des Medikaments insgesamt ausgegeben hat, lässt sich nicht genau beziffern. Laut ihren Geschäftsberichten hatte Avexis seit Gründung bis zum Verkauf an Novartis Firmenausgaben von insgesamt 580 Millionen Dollar. Um die Ausgaben zu finanzieren, holten die Gründungsinvestoren immer weitere Finanzinvestoren an Bord. Schlussendlich waren es mehr als ein Dutzend, darunter auch bekannte Firmen wie Blackrock und die Vanguard Group.

Ein einjähriges Baby schläft, während es eine Injektion mit dem Genpräparat Zolgensma gegen spinale Muskelatrophie bekommt | Bildquelle: dpa
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Inzwischen erhalten Kinder das Medikament.

Verkauft an Novartis

Im April 2018 verkaufen die Finanzinvestoren ihre Firma Avexis inklusive des Wirkstoffs Zolgensma für 8,7 Milliarden US-Dollar an den Schweizer Pharmariesen Novartis. Die Gründungsinvestoren hatten dabei das Kapital, das sie in Avexis investiert hatten, innerhalb von fünf Jahren vervielfacht. Einer sprach davon, sein Kapital sogar verdreihundertfacht zu haben. Allein Kasper, der Mediziner, dessen Forschungen einst von den Eltern der betroffenen Kinder finanziert wurde, soll laut einem Bericht der US-Börsenaufsicht SEC nach dem Verkauf knapp 400 Millionen Dollar erhalten haben. Die Stiftung der Eltern von Sophia, einst als Hauptsponsor gefeiert, spielte nach der Übernahme durch Avexis dagegen keine Rolle mehr.

Fragen zur Höhe der Forschungsausgaben und zum Kaufpreis für Avexis beantwortet Novartis nicht: "Bitte haben Sie Verständnis, dass wir zu finanziellen Details und Investitionen bei der Akquise des Unternehmens (…) keine weitergehenden Angaben machen", schreibt der Pharmakonzern. Grundsätzlich wolle man aber herausstreichen, dass es keinen Zusammenhang zwischen diesen Aufwendungen und dem Preis des Medikaments gebe.

Für Sophia kam das Medikament zu spät

Vielmehr basiere der Preis "auf dem hohen Nutzen für die Patienten, die Familien und die Vermeidung von Kosten für das Gesundheitssystem". Novartis hatte in der Vergangenheit die sonst notwendig werdenden Behandlungskosten auch mit dem Vergleichsmedikament lebenslang auf mehrere Millionen berechnet.

Sophia Gaynor lebt noch. Das Mädchen ist heute elf Jahre alt. Es liegt im Bett, kann sich nicht mehr bewegen und wird beatmet. Ihre Eltern haben den Kampf um ein Medikament für ihre Tochter verloren, da Zolgensma zu spät kam. Ihre Spendengelder waren aber wesentlich an der Entwicklung eines Medikaments beteiligt, das anderen SMA-Kindern das Schicksal von Sophia ersparen kann.

Ein Beatmungsgerät steht hinter einem Kind, das an Spinaler Muskelatrophie (SMA) leidet. | Bildquelle: dpa
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Dank der Spendengelder aus den USA können andere Kinder das Medikament heute erhalten.

Der Vorsitzenden der Arzneimittelkommission der Deutschen Ärzteschaft, Wolf Dieter Ludwig, sieht in Zolgensma keinen Einzelfall. "Ich halte es grundsätzlich für sehr problematisch, wenn bei lebensnotwendigen Medikamenten die Ökonomie und auch die Frage der Investoren und ihrer Gewinne eine derartig dominierende Rolle gewinnen." Die Kostensteigerung gerade im Arzneimittelmarkt und bei lebenswichtigen Medikamenten in der Krebsmedizin, aber auch bei Gentherapien halte er für "äußerst fragwürdig“, sagte Ludwig und fordert: "Wir müssen für unsere Patienten natürlich auch Medikamente für einen irgendwie erschwinglichen Preis bekommen."

Zolgensma - Wie ein Mittel zum teuersten Medikament der Welt wurde
Andreas Braun, WDR
19.05.2020 20:30 Uhr

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