Valeria Kladere | Familie Kladere

Kasse verweigert Zahlung Kein Zolgensma für Valeria

Stand: 03.11.2020 18:33 Uhr

Das Medikament Zolgensma soll Kindern mit einer seltenen, schweren Muskelerkrankung helfen. Seit Juli ist es zugelassen. Doch einige Krankenkassen bezahlen das extrem teure Mittel nicht.

Von Markus Grill und Antonius Kempmann (NDR, WDR)

Valeria Kladere ist ein Jahr alt und leidet an einer seltenen, aber schweren Erkrankung, der spinalen Muskelatrophie. Ein Gendefekt führt dazu, dass die Muskulatur vom Tag der Geburt an langsam schwindetUnbehandelt führt die Krankheit meist noch im Kindesalter zum Tod.

Markus Grill

Im Juli dieses Jahres ist in Europa ein Medikament dagegen zugelassen worden, das es zu einiger Berühmtheit gebracht hat: als teuerstes Medikament der Welt. Der Schweizer Pharmakonzern Novartis verlangt für eine Einmal-Spritze mehr als zwei Millionen Euro. Vor der Zulassung gab es immer wieder Berichte von betroffenen Eltern, die Spendenaktionen organisierten, um das Medikament zu bekommen. Doch seit der Zulassung bezahlen in Deutschland in der Regel die Krankenkassen das Mittel, sofern es spezialisierte Ärzte in neuropädiatrischen Zentren anwenden.

Valeria Kladere | Familie Kladere

Familie Kladere kämpft dafür, dass Tochter Valeria das teure Medikament bekommt. Doch viel Zeit bleibt ihnen wohl nicht mehr. Bild: Familie Kladere

Der behandelnde Arzt empfiehlt Zolgensma

Auch Familie Kladere war erleichtert über die Zulassung, die zwei Tage vor Valerias erstem Geburtstag erfolgte. Behandelt wird das Mädchen aus dem niedersächsischen Fürstenau in der Uniklinik Münster, wo sie alle paar Monate ein anderes, älteres Medikament bekommt.

Trotz dieser Therapie mit dem Mittel Spinraza erkennt man, dass Valeria in ihrer Entwicklung weit hinterherhinkt im Vergleich zu gleichaltrigen Kindern. Sie ist 15 Monate alt, kann aber weder stehen noch krabbeln. Im Sitzen fällt sie nach kurzer Zeit in sich zusammen und legt ihren Kopf auf die Knie, berichten die Eltern.

Oberarzt Oliver Schwartz in der Uniklinik Münster sagt: "Ich halte Zolgensma bei Valeria für sinnvoll, sie würde davon sicher profitieren." Doch die Krankenkasse DAK, bei der die Familie versichert ist, verweigert die Therapie. Auf Anfrage teilt der Sprecher der Kasse mit: "Die DAK-Gesundheit ist der Auffassung, dass die begonnene Therapie mit Spinraza ausreichend und wirksam ist. Eine Überlegenheit einer Behandlung mit Zolgensma ist nicht durch Studien belegt."

Für den Vorsitzenden der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft, Wolf Dieter Ludwig, ist diese Äußerung "unverständlich". Natürlich sei die Überlegenheit nicht belegt, aber bei neuen Medikamenten gegen seltene Erkrankungen sei es auch üblich, dass es einige Zeit brauche, bis man zuverlässige Erkenntnisse über den tatsächlichen Nutzen habe. Doch wenn die behandelnden Fachleute in der Uniklinik sich für eine Therapie aussprächen, wüssten die es vermutlich besser als die Krankenkasse, sagt Ludwig.

Zugelassen auf der Basis von Mini-Studien

Zugelassen wurde Zolgensma sowohl in den USA, als auch in Europa aufgrund von zwei Mini-Studien: Eine Versuchsreihe umfasste 22 Kinder, eine andere zwölf Kinder. Zuständig für die Bewertung von neuen Medikamenten in Deutschland ist der Gemeinsame Bundesausschuss (GBA) aus Kassen- und Ärzte-Funktionären. Doch bei Medikamenten gegen seltene Erkrankungen - sogenannten Orphan drugs - ist gesetzlich festgelegt, dass ein Zusatznutzen für Patienten automatisch vorhanden ist. Der GBA darf dann nur noch das Ausmaß dieses Zusatznutzens abschätzen anhand der Studien, die der Pharmahersteller bei der Zulassung eingereicht hat.

Im Fall von Zolgensma hat der GBA im Oktober zusammengefasst, dass die meisten Kinder in den Zulassungsstudien, nachdem sie das Medikament bekommen haben, für 30 Sekunden frei sitzen konnten. Fast 90 Prozent konnten demnach anschließend ihren Kopf ohne Unterstützung heben.

Der Pharmakonzern Novartis hat gegenüber dem GBA angegeben, dass in Deutschland jedes Jahr zwischen 45 und 65 Kinder für eine Zolgensma-Therapie in Betracht kommen; eine Zahl, die das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) in einer aktuellen Stellungnahme aber für "eine Unterschätzung" hält. Die Therapiekosten hat das IQWiG pro Kind mit 2.256.241,75 Euro im ersten Jahr beziffert.

Wolf Dieter Ludwig von der Arzneimittelkommission ist in der Beurteilung von Zolgensma zwar zurückhaltend, weil die Datengrundlage bisher zu dünn ist. "Aber ich persönlich glaube, dass sich mittelfristig dieses Präparat durchsetzen wird."

Kommt die Therapie für Valeria zu spät?

Die Eltern von Valeria haben nun große Angst, dass für ihre Tochter die möglicherweise rettende Therapie zu spät kommen könnte. Denn das Präparat soll nur bis zum zweiten Lebensjahr eingesetzt werden, und die Kinder sollen nicht schwerer als 13,5 Kilogramm sein. Denn für ältere oder schwerere Kinder liegen keine Daten vor, und die Dosis müsste dann auch so erhöht werden, dass die Nebenwirkungen zu riskant werden könnten.

Weil ihnen die Zeit davonläuft, haben sie den Rechtsanwalt Johannes Kaiser beauftragt. Der hat ein Eilverfahren gegen die Entscheidung der Krankenkasse angestrengt. Denn zum einen stehe "für die Therapie mit Zolgensma nur ein kurzes Zeitfenster zu Beginn des Lebens zur Verfügung", so Kaiser. Außerdem bestehe die Befürchtung, dass mit fortschreitender Zeit bestimmte Nervenzellen unwiederbringlich zerstört würden.

Der Anwalt wundert sich über die ablehnende Haltung der Kassen, da eine Therapie mit dem üblichen Präparat Spinraza dauerhaft fortgeführt werden müsse und so laufend Kosten verursache, Zolgensma dagegen nur einmal verabreicht zu werden brauche. "Mit dem Wirtschaftlichkeitsgebot lässt sich in diesem Fall eigentlich nur argumentieren", sagt Kaiser, "wenn man die zynische Wette darauf abschließt, dass das Kind nicht mehr so lange zu leben hat." Dafür gebe es in dem konkreten Fall keine Anhaltspunkte.

Uneinheitliche Haltung der Krankenkassen

Derzeit sei es so, dass die Mehrheit der Kassen die Therapie bezahle, einige wenige jedoch nicht, sagt Kaiser. Für betroffene Eltern und Ärzte ist schwer nachzuvollziehen, dass die Krankenkassen die Anträge auf eine Zolgensma-Therapie so unterschiedlich behandelten.

Nicht nur die Eltern, auch die behandelnden Ärzte verstehen nicht, dass eine Krankenkasse so und die andere so entscheidet. Oberarzt Schwartz von der Uniklinik Münster zum Beispiel berichtet, dass eine andere Kasse nur wenige Tage brauchte, um ihre Zustimmung zu erteilen, während die Auseinandersetzungen mit der DAK sich schon über Monate hinziehe. Auch Arzneimittelexperte Ludwig wundert sich, dass die gesetzlichen Kassen in Deutschland nicht in der Lage seien, einheitlich vorzugehen bei der Frage, ob die betroffenen Kinder Zolgensma bekommen sollen.

Die DAK selbst antwortet auf die Frage, warum sie als eine der wenigen Kassen in Deutschland das Präparat Kindern verweigere, schriftlich: "Die DAK-Gesundheit entscheidet jeden Antrag einzeln und nach individuellen Gesichtspunkten. Grundlage der Entscheidung sind Gutachten des Medizinischen Dienstes der Krankenkassen. Nur bei Therapieversagen der begonnenen Behandlung mit Spinraza wird die Gabe von Zolgensma empfohlen."