Embryonen, deren Gene an der Universität von Oregon bei der künstlichen Befruchtung korrigiert wurden. (Bild der Universität Oregon) | Bildquelle: AP

Umstrittenes Experiment Erstmals Gendefekt bei Embryo korrigiert

Stand: 03.08.2017 05:03 Uhr

Premiere in der Gentechnik: Erstmals haben Forscher ein für eine Erbkrankheit verantwortliches defektes Gen aus menschlichen Embryonen entfernt. Was ein bedeutender Schritt im Kampf gegen Erbkrankheiten sein könnte, ist ethisch umstritten.

Von Nicole Markwald, ARD-Studio Los Angeles

Shoukhrat Mitalipov ist es gewohnt, Kontroversen auszulösen. Das tat er 2007, als er erfolgreich Stammzellen aus geklonten Affen-Embryonen erschuf. Ein paar Jahre später gelang es dem Mittfünfziger, menschliche Zellen zur Erzeugung von Stammzellen zu klonen. Nun ist es dem Forscher mit einem Team am Zentrum für Zell- und Gentherapie in Portland gelungen, einen Gendefekt bei menschlichen Embryonen erfolgreich zu korrigieren. Ihre Ergebnisse veröffentlichten die Wissenschaftler in der Zeitschrift "Nature".

Ähnliche Versuche hat es bereits 2015 und 2016 in China gegeben, Mitalipovs Studie ist umfassender und erfolgreicher und erneut muss er sich dem Vorwurf stellen, zu weit zu gehen: "Unsere Arbeit wird kontinuierlich von Debatten begleitet. Aber ich erkläre es so: Wir versuchen, Kinder vor schrecklichen, vererbbaren Krankheiten zu schützen. Und um diese Genkrankheiten zu behandeln, müssen wir uns die Gentechnik zunutze machen."

Die US-Forscher ließen für ihre Versuche Eizellen mit Spermien befruchten, die eine Erbgutmutation in sich trugen, die zu einer Herzmuskelschwäche führt. Noch während der Befruchtung korrigierten sie mit der so genannten Gen-Schere CRISPR den Gendefekt. CRISPR funktioniert wie eine Art GPS-System für DNA: Sie macht es möglich, einzelne DNA-Bausteine zu finden und durch andere zu ersetzen - ähnlich wie ein Text, in dem sich die Buchstaben verändern lassen.

Shoukhrat Mitalipov | Bildquelle: AP
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Shoukhrat Mitalipov hat schon mehrere umstrittene, aber spektakuläre Versuche durchgeführt.

Zellen reparieren selbst

Bei dem Versuch an der Universität in Oregon sollte die Zelle selbst das beschnittene Gen reparieren. "Menschliche Embryonen halten Ausschau nach einer Blaupause die ihnen erklärt, wie sie dieses kaputte Stück reparieren", erklärt Mitalipov.

Das funktioniert, weil jeder Embryo neben der mutierten Kopie des Gens auch eine normale, gesunde Kopie an Bord hat. Bei 24 Prozent der Embryonen klappte die Gen-Reparatur nicht. Doch 42 der insgesamt 58 Embryonen wiesen den Gendefekt nach der Behandlung nicht mehr auf.

Weiter heißt es, dass unbeabsichtigte Genfehler fast gar nicht aufgetreten seien. Und offenbar bildeten sich auch keine sogenannten Mosaike. So heißen Embryonen, bei denen die veränderte Erbinformation nur in einen Teil der Zellen gelangt. Damit gehen die Erkenntnisse des Teams in Portland über das hinaus, was Kollegen in China versucht haben.

Gendefekt könnte nicht weitervererbt werden

Der Eingriff ist eine Veränderung der Keimbahn. Das heißt: Wenn diese Embryonen in die Gebärmutter eingesetzt und ausgetragen werden, würden die daraus resultierenden Kinder ohne den Gendefekt auf die Welt kommen und ihn später, wenn sie selbst Kinder bekommen, auch nicht mehr weiter vererben. Das ist mit ein Grund, weshalb diese Art Versuche umstritten sind, erklärt Heidi Ledford vom Magazin "Nature". Wenn man einen Embryo verändert, und diese Veränderung dann über Generationen weitergegeben wird, müsse es sehr sehr gute Gründe für den Eingriff geben: "Es kann nur der letzte Ausweg sein.”

Die US National Academy of Sciences hatte erst vor einem halben Jahr verkündet, dass Eingriffe in die Keimbahn von Embryonen erlaubt sein sollen, wenn das Ziel die Heilung einer schwerwiegenden Krankheit ist. Allerdings ist es US-Bundesbehörden nicht erlaubt, Forschungen zu finanzieren, in denen Gene von Embryonen verändert werden. Hier springen private Sponsoren ein. Damit entgeht der Regierung, entsprechende Forschungen zu lenken und zu kontrollieren.

Es ist in den USA gesetzlich verboten, genmanipulierte Embryonen einzusetzen und austragen zu lassen.

Forscher reparieren Gendefekt an menschlichen Embryonen
Nicole Markwald, ARD Los Angeles
03.08.2017 07:06 Uhr

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Über dieses Thema berichtete Deutschlandfunk am 03. August 2017 um 05:38 Uhr.

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